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北京4月17日电(记者孙自法)国际知名学术期刊《自然》北京时间4月16日夜间同期在线发表两篇神经学论文称,研究人员通过开展两项独立的临床试验,展示出干细胞疗法对帕金森病的安全性。
据介绍,帕金森病是一种神经退行性疾病,其特征为逐渐丧失那些产生多巴胺(一种神经递质)的神经元。尽管目前的治疗方法如左旋多巴等能在早期减轻症状,但效果会逐渐下降,而且经常伴随着运动障碍(不自主运动)等副作用。细胞疗法,特别是补充脑部生产多巴胺的神经元(多巴胺能神经元)的疗法,或有望提供更有效、副作用更少的治疗方法。
在其中一项研究中,为检验帕金森病细胞疗法的安全性和潜在副作用,论文共同通讯作者、日本京都大学高桥良辅(RyosukeTakahashi)和高桥淳(JunTakahashi)和同事进行了一项I/II期临床试验。7名患者(年龄在50-69岁)接受了多巴胺能前体细胞(来自人诱导多能干细胞)移植,区域为双侧大脑。在研究持续的24个月中,没有报告严重副作用,移植的细胞产生了多巴胺,没有过度生长或形成肿瘤(一种干细胞疗法的相关风险)。
研究者还在继续参与试验进行有效性评估的6位患者中发现,有4位在未服用标准药物的情况下观察到帕金森病相关运动症状减少,有5位服药期间观察到相关运动症状减少,这些为研究的次要结果。但这些结果因测量而异,有些测量方法显示的变化极小。
在另一项单独的I期临床试验中,论文第一作者兼通讯作者、美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心V.Tabar和同事及合作者一起,研究了来自人胚胎干细胞的多巴胺能前体细胞产品的安全性。12名患者(年龄中位数为67岁)接受了手术移植多巴胺能前体细胞产品到双侧大脑壳核。5名患者接受了低剂量(每侧壳核90万细胞),7名接受了高剂量(每侧壳核270万细胞)。
这些细胞产品的耐受普遍良好,在后续18个月中没有报告与疗法相关的严重副作用。没有出现运动障碍的迹象,该副作用此前与胚胎组织移植治疗帕金森病有关。此外,在低剂量和高剂量组均观察到一些运动功能的改善(研究的次要结果),但改善程度依不同测量参数而异。
这两项临床试验都证实了异体(非自身)干细胞衍生细胞产品移植治疗帕金森病的安全性。不过,这两项研究存在一些局限性,包括样本量小,两项研究均为开放标签试验(研究者和患者都知道谁接受了何种类型的治疗)。